01 生长激素是什么？

 

生长激素是由人体脑垂体前叶分泌的一种肽类激素，由191个氨基酸组成，它是人体内最重要的促进生长的激素。

 

生长激素通过刺激肝脏等组织产生类胰岛素样生长因子发挥其生理功能，促进骨骼生长，促进机体合成代谢和蛋白质合成，促进脂肪分解。

 

重组人生长激素（rhGH）是美国食品药品监督管理局（FDA）和中国食品药品监督管理局（CFDA）批准治疗矮小的唯一有效药品。

 

 

 02

生长激素的发展进程是怎样的？

 

生长激素临床应用已超50年。

 

在20世纪50年代首次从人的垂体中提取生长激素成功并逐渐应用于临床，一代生长激素就此出现。

 

但由于第一代生长激素是从人脑垂体中提取的，治疗的同时，少数患者患上严重脑病，因此被欧美当局命令停止使用。

 

随着时代的变迁，生长激素的开发与应用日趋成熟，在1979年第一支基因重组人生长激素（第五代）问世，80年代初开始应用于临床；

 

其氨基酸含量、序列和蛋白质结构与人垂体生长激素完全一致，生物活性、效价、纯度和吸收率极高；

 

在最大限度降低治疗成本的同时确保了产品的安全性、有效性和稳定性，给成千上万的矮小患儿带来福音，改变了他（她）们的命运。

 

 

 

 

03

生长激素的适应症有哪些？

 

生长激素治疗指南中提到目前可用rhGH治疗的导致身材矮小的疾病：

 

生长激素缺乏症(GHD)

慢性肾功能不全肾移植前

Turner综合征(TS)

Prader—Willi综合征(PWS)

小于胎龄儿(SGA)

特发性矮身材(ISS)

短肠综合征

SHOX基因缺失

Noonan综合征 等

 

另外，对于中枢性性早熟的患者在使用促性腺激素释放激素类似物（GnRHa）治疗过程中出现生长缓慢的，临床医生可能会根据孩子的具体情况，必要时会提出联合使用生长激素治疗的建议。

 

 

04

生长激素有哪些禁忌症？

 

1．活动性恶性疾病、进展或复发的颅内肿瘤和颅内假性肿瘤患儿禁用，有肿瘤高危因素（放疗、化疗、免疫抑制治疗史），神经纤维瘤、乙肝大三阳（肝癌潜在危险）不能用。

 

2．任何情况的矮小患者只要骨骺闭合，就不能使用。

 

3．临床上已经有高胰岛素血症、糖耐量受损或有糖尿病家族史的矮小患儿需慎用。

 

4．21-三体综合征、范可尼综合征等这类与矮身材有关的疾病，由于其本身具有恶性肿瘤或白血病的高发危险，临床一般也不建议使用生长激素。

 

5. 生长激素治疗指南中则提到：严重肥胖、未控制的糖尿病、未控制的严重阻塞性睡眠呼吸暂停、活动性肿瘤、活动性精神病禁用。

 

 

05

生长激素治疗的疗程要多久？

 

生长激素治疗指南中指出：rhGH治疗疗程视病情需要而不同。

 

根据美国长期使用生长激素治疗的人群数据库显示，开始治疗的年龄越小，疗效越好；

 

身高SDS随着治疗时间的延长而不断改善，治疗时间越长，身高SDS的改善越显著。

 

而为改善成年身高，应至少治疗1年以上。

 

 

06

生长激素治疗期间可能出现哪些不良反应？

 

生长激素的总体治疗不良反应发生率低于3％。

 

可能出现的不良反应有：

注射部位红肿、良性颅高压、甲状腺功能低下、糖代谢异常。

 

相关不良反应一般为一过性出现，目前的数据显示，使用生长激素尚未发现远期不良反应。

 

 

07

使用生长激素治疗前您应该考虑什么？

 

1.  适应症明确吗？

2.  禁忌症是否排除？

3.  孩子成年身高不理想能够接受吗？

4.  合理治疗下出现的不良反应能够接受的程度如何？

5.  长期治疗的情况下经济能够接受吗？

6.  治疗期间的复诊（一般为每3个月复诊一次）能否坚持？

7.  家庭成员对于治疗的态度如何？能否达到一致？

 

 

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